新增7種罕見病用藥納入醫(yī)保 為流逝的生命按下減速鍵

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“羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（商品名：艾滿欣）進入國家醫(yī)保了，成交價格是3780元/支?！辈痪们奥牭竭@個消息，罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者王炎和許多病友一樣感到振奮和開心。

讓王炎和其他SMA患者感慨的不僅僅是更低的藥價，還有更多的用藥選擇。此前，同樣用于治療SMA的藥物諾西那生鈉注射液從最初上市的70萬元/針，經(jīng)過2021“國談”后以3.3萬元/針左右的價格進入醫(yī)保目錄。因為諾西那生鈉注射液需要鞘內(nèi)給藥，而許多SMA患者患有嚴(yán)重的脊柱側(cè)彎，所以在使用諾西那生鈉時會比較疼痛，給藥難度也比較大，而新納入國家醫(yī)保藥品目錄的利司撲蘭解決了這些痛點。

1月18日，國家醫(yī)保局公布的名單顯示，有7種罕見病用藥新增進入2022國家醫(yī)保目錄，涉及多發(fā)性硬化、肺動脈高壓、遺傳性血管性水腫、肌萎縮側(cè)索硬化、脊髓性肌萎縮癥和視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病。此前，已有45種罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄，覆蓋26種罕見病，極大地降低了罕見病患者的負(fù)擔(dān)。

《中國罕見病定義研究報告2021》指出，新生兒發(fā)病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患病人數(shù)小于14萬的疾病被定義為罕見病。國家衛(wèi)健委等機構(gòu)此前公布的數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。

“靈魂砍價”再次上演，罕見病“藥有所?！?

聽到SMA治療藥品再次納入國家醫(yī)保的消息，對王炎來說“就像在黑暗中出現(xiàn)了一縷陽光，有人在為我飛快流逝的生命上按下了減速鍵”。

王炎在1歲時還不會走路，也站不穩(wěn)，后來幾經(jīng)輾轉(zhuǎn)去了福州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院和首都兒童醫(yī)院檢查后才確診患有SMA罕見病。2022年，治療SMA的藥物諾西那生鈉注射液進入國家醫(yī)保目錄，王炎趕緊報名用藥，先后注射了5針諾西那生納，用藥后雖然體力仍然沒有好轉(zhuǎn)，但體質(zhì)、體重都有所改善。醫(yī)生告訴他，這款罕見病藥品在第一年需要打6針，往后每年只需要打3針。

美兒SMA關(guān)愛中心等機構(gòu)此前發(fā)布的《中國SMA患者生活質(zhì)量研究》顯示，自諾西那生鈉進入國家醫(yī)保目錄以來，開始使用該藥的患者家庭大幅增多。調(diào)研時正在使用諾西那生鈉注射液的患者中，有76.4%是在醫(yī)保覆蓋后開始用藥。整體而言，無論是使用諾西那生鈉還是利司撲蘭，用藥患者，尤其是長期用藥的患者，與不用藥的患者相比，其日常活動的自主程度有明顯改善，生活質(zhì)量平均得分也更高。大部分患者家庭的藥物負(fù)擔(dān)也大大減輕。

在2022國家醫(yī)保談判中，“靈魂砍價”再次上演。此次加入“國談”的利司撲蘭口服溶液用散（規(guī)格為60毫克每瓶）上市價格是6.38萬元，經(jīng)過醫(yī)保局多輪“砍價”后降價為3780元，降幅約94.08%。

“從過去70萬元/針（患者）根本用不起，到現(xiàn)在能夠用得起，又有了新選擇，這本身其實也是整個醫(yī)保制度完善和進步的表現(xiàn)。”北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會信息研究總監(jiān)郭晉川表示，近幾年越來越多罕見病患者迎來了“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所?！钡南Ｍ?

事實上，研發(fā)罕見病治療藥物的藥企也通過納入醫(yī)保實現(xiàn)“薄利多銷”。以治療SMA的諾西那生鈉為例，根據(jù)中科技CHIS開思的數(shù)據(jù)，這款藥物在進入2021版醫(yī)保藥品目錄后，在2022年上半年全國等級醫(yī)院銷售額為3.79億元，同比增長5倍，是2021年全年銷量的2.5倍。

供需兩端發(fā)力，讓罕見病“好藥不愁賣”

在春節(jié)前公布的2022版國家醫(yī)保目錄中，共有19個罕見病藥物進入初審，最終成功納入目錄的僅有7個罕見病用藥。相比此次“國談”藥品總體高達82.3%的談判成功率，罕見病藥物的“國談”不確定性仍然較高。

根據(jù)此前業(yè)內(nèi)流傳的“談判規(guī)則”，年治療費用在50萬元以內(nèi)的藥品才能夠獲得談判資格，年治療費用不超過30萬元的藥品才能最終進入目錄。這意味著，仍有許多高值罕見病藥品難以進入醫(yī)保?！吨袊币姴⌒袠I(yè)趨勢觀察報告》指出，納入我國首批目錄的罕見病中，有14種罕見病的29個藥物未進入醫(yī)保范圍。

在業(yè)內(nèi)人士看來，罕見病藥物的“國談”成功率不高，是因為國家醫(yī)保的主要原則是“?；尽保鴦虞m幾十萬上百萬元的高值罕見病藥物占用醫(yī)?；鸬姆蓊~較高。國家醫(yī)保局此前在答復(fù)全國人大建議時也表示，在連續(xù)4年對獨家藥品開展準(zhǔn)入談判后，諾西那生鈉、麥格司他、氘丁苯那嗪等罕見病用藥降價后進入目錄，平均降幅超50%，大幅減輕了罕見病患者用藥負(fù)擔(dān)。然而特別昂貴的罕見病藥品暫無法納入醫(yī)保，也不支持地方單獨探索高值罕見病藥品保障機制。

保障罕見病用藥，不能僅靠醫(yī)保談判，還需要多方力量介入，共同構(gòu)筑“1+X”（醫(yī)保+其他）保障體系。中國政法大學(xué)政治與公共管理學(xué)院副教授廖藏宜談到，現(xiàn)在各地普遍出臺的“惠民?！钡日?，基本都把罕見病用藥囊括在內(nèi)，對于非既往適應(yīng)癥的報銷比例可高達80%，與基本醫(yī)保的報銷比例持平，這個也是“X”比較好的一個實施路徑。

廖藏宜認(rèn)為，從市場的角度，由于罕見病患者群體少，在藥品注冊審批環(huán)節(jié)，可以通過減少入組患者數(shù)量、單臂（單組臨床試驗）二期成功即獲批等鼓勵性政策來加快藥品的審批上市，為企業(yè)切實解決政策障礙，確保上市后快速造福患者。

近年來，我國進一步優(yōu)化罕見病藥物市場準(zhǔn)入、審評審批等環(huán)節(jié)，加快市場供給。例如，2021年4月，治療罕見病多發(fā)性硬化（MS）的藥物富馬酸二甲酯腸溶膠囊（商品名：特菲達）作為臨床急需境外新藥，經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局優(yōu)先審評審批程序獲批進入中國。同樣是渤健公司出品、用于改善多發(fā)性硬化（MS）成人患者步行能力的藥物氨吡啶緩釋片，從提交上市申請到正式獲批僅用了4個月，再到進入醫(yī)保也僅用了半年的時間，創(chuàng)造了罕見病藥物領(lǐng)域的“中國速度”。

2022年5月，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》，對罕見病用藥給予“市場獨占期”的特殊政策，規(guī)定批準(zhǔn)上市的罕見病新藥最多可獲得7年的市場獨占期。2022年11月，財政部等4部門發(fā)布《關(guān)于發(fā)布第三批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單的公告》，對于20個罕見病藥品制劑，在進口、生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售環(huán)節(jié)實行減稅。這些政策都在傳達“好藥不愁賣”的信號，鼓勵原研藥企的積極性。

讓罕見病藥品在“最后一公里”更可及

盡管針對罕見病人群的各項政策都在發(fā)揮作用，但在具體落地中仍然存在著“藥品進了醫(yī)保，但進不了醫(yī)院”的問題。

2021年末，治療法布雷病的特效藥阿加糖酶-α通過醫(yī)保談判進入國家醫(yī)保藥品目錄，單針價格由1.2萬元降至3100元，但仍有不少患者因為各種原因沒能用上這款已被納入醫(yī)保的藥品。

類似的情況在前幾年也存在。2017年，治療多發(fā)性硬化的藥物注射用重組人干擾素β-1b（倍泰龍）進入醫(yī)保，談判后降價28.9%，醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)為590元（ 0.3mg/支）。但進入醫(yī)保后倍泰龍的銷售業(yè)績并不理想，并且在2019年醫(yī)保談判中未能續(xù)約。

“這個藥在當(dāng)時就是因為醫(yī)院根本就開不出，患者也用不上藥。”郭晉川認(rèn)為，解決“國談藥”落地難問題有兩個路徑，一是“雙通道”，即從醫(yī)院、藥店兩個通道去解決患者用藥問題；二是從“藥占比”（即藥品占醫(yī)療總費用的比例）、次均費用（某醫(yī)療機構(gòu)一段時間內(nèi)所有病人在該院發(fā)生費用的平均數(shù)）、醫(yī)療機構(gòu)的用藥目錄限制等考核機制入手。

2021年，國家醫(yī)保局聯(lián)合國家衛(wèi)健委制定出臺了“雙通道”的管理政策，在支持定點醫(yī)療機構(gòu)做好藥品配備的基礎(chǔ)上，指導(dǎo)定點的零售藥店合理配備醫(yī)保目錄內(nèi)的藥品，特別是談判準(zhǔn)入的新藥，實行與定點醫(yī)療機構(gòu)統(tǒng)一的報銷政策。國家衛(wèi)健委的數(shù)據(jù)顯示，截至2022年12月，國家醫(yī)保目錄中275個協(xié)議期內(nèi)的談判藥品，在全國大約21萬家重點醫(yī)藥機構(gòu)有配備，其中定點醫(yī)療機構(gòu)5.4萬家，定點零售藥店15.5萬家。

此外，2022年9月，國家醫(yī)保局給農(nóng)工黨中央的一份答復(fù)函中提到，將合理使用的談判藥品單列，不納入醫(yī)療機構(gòu)藥占比、次均費用等影響其落地的考核指標(biāo)范圍，醫(yī)療機構(gòu)不得以醫(yī)?？傤~控制、醫(yī)療機構(gòu)用藥目錄數(shù)量限制、藥占比等為由影響談判藥品配備、使用。

“這些等于給醫(yī)院配備‘國談藥’有了明確的政策說明，對于醫(yī)院來講，也就會有一定的靈活性。”郭晉川說，具體落地情況可能會有時間差，因此也需要罕見病患者積極表達用藥需求。

廖藏宜指出，目前基本只能在北上廣深等一線城市的權(quán)威三甲醫(yī)院才能檢查出罕見病，大量基層醫(yī)院缺乏相應(yīng)的診治能力。因此，他建議繼續(xù)加強藥品配備，比如確保每個地級市至少有一家藥店供應(yīng)罕見病藥品，對于配備罕見病藥品的醫(yī)院，相關(guān)企業(yè)、當(dāng)?shù)卣梢越o予適當(dāng)?shù)难a貼等，從而促進罕見病用藥在“最后一公里”更加可及。

（應(yīng)受訪者要求，王炎為化名）

編輯:映雪